​한미약품 백혈병 치료 신약물질, 美 FDA 희귀의약품 지정

급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질 'HM43239' 미국에서 1상 임상시험 준비 중

[사진=한미약품 제공]

한미약품은 차세대 급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질(HM43239)이 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다.

HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. 미 FDA로부터 1상 임상시험 허가를 받은 상태이며, 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상시험을 시작할 예정이다.

미 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발‧허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권을 부여하거나 세금감면, 허가신청 비용 면제 등의 혜택이 주어진다.

한미약품 신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세 번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)과 지난 4월 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 대표이사는 "HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 받으면서, 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “질병으로 고통 받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.