㈜아스트로젠 자폐스펙트럼장애 신약 임상2상 승인

식약처 임상2상 시험계획 승인, 삼성서울병원을 비롯한 국내 대학병원 10곳에서 시행

아스트로젠 회사 전경[사진=대구경북첨단의료산업진흥재단 제공]

㈜아스트로젠이 식품의약품안전처로부터 자폐스펙트럼장애 치료 후보물질 “AST-001(개발명)”의 임상 2상 시험계획을 승인받았다. 오는 12월부터 만 2세에서 18세 자폐스펙트럼장애 환자 138명을 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원을 포함한 전국 10곳의 대학병원에서 임상 2상에 돌입한다.

대구경북첨단의료복합단지(재단 이사장 이영호) 입주기업인 ㈜아스트로젠은 2017년 설립된 난치성 신경질환 신약 개발 바이오 벤처로서 경북대학교 의과대학 소아청소년신경 세부전문의인 황수경 교수가 창업한 회사다. 대구창조경제혁신센터(센터장 : 이재일) 주관 스타벤처육성사업, 의료창업 및 취업지원사업에 선정되는 등 지역유관기관들과 활발한 협업을 펼치고 있으며, 지난 6월 중소벤처기업부에서 주관한 ‘아기유니콘 200 육성사업’에 최종 선정되기도 했다.

AST-001은 개발 중인 핵심 파이프라인으로서 신경세포와 미토콘드리아 보호 및 활성도 향상을 통해 자폐의 핵심 증상인 인지 및 사회성을 개선시킨다. 현재 자폐스펙트럼장애의 핵심 증상을 개선시키는 치료제는 없으며, 파괴적 행동(공격성, 충동성, 자해적 행동)이나 과민증이 두드러질 경우 리스페리돈이나 아리피프라졸 등의 항정신병 약물을 투여하는 식으로 치료가 이루어지고 있다. 하지만 효과가 뚜렷하지 않거나 떨림, 운동장애, 타액과다분비, 졸림, 체중 증가 등 여러 가지 부작용을 수반할 수 있다.

자폐스펙트럼장애 질환에 있어 세계적으로 로슈(Roche)사의 발로밥탄(Balovaptan)과 뉴로클로어(Neurochlore)사의 부메타나이드(Bumetanide)가 가장 앞서 있는 파이프라인이다. 특히 로슈사의 발로밥탄은 미국식품의약국으로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough therapy)’에 지정될 정도로 촉망받는 후보물질이었지만, 지난 5월에 18세 이상 성인 대상 임상 3상인 바이아덕트(VIADUCT)스터디를 중단하였고, 2~4세 영아 대상으로 진행 중인 임상 1b상도 중단하며 자폐스펙트럼장애 치료제 개발이 난해하다는 사실을 다시 한번 확인시켜주었다.

㈜아스트로젠은 지난해 11월부터 AST-001을 자폐스펙트럼장애 환자를 대상으로 경북대학교병원에서 연구자 임상시험을 진행 중이다. 동사 관계자는 “연구자 임상 중간데이터를 보면 유의미한 효능을 보이고 특이적인 부작용이 관찰되지 않아 향후 진행할 임상 2상이 매우 기대된다”고 말했다.

황수경 대표는 “이번 임상2상 승인으로 난치성 소아 신경질환 환우들의 고통을 조금이라도 덜어주고자 했던 창업목표에 조금 더 가까워졌다”면서 “AST-001이 하루 빨리 시장에 출시돼 자폐스펙트럼장애 환우와 가족들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”고 포부를 밝혔다.