큐롬바이오사이언스, 원발성 경화성 담관염 임상 2상 POC 확인

[사진=큐롬바이오사이언스]

큐롬바이오사이언스가 희귀 간질환인 원발성 경화성 담관염의 치료제로 개발 중인 'HK-660S'의 임상 2상에서 안전성과 유효성을 확인하고, 개념 입증(POC)을 확보했다고 21일 밝혔다.

이번 임상은 서울 소재 대형 대학병원 4곳에서 총 23명의 원발성 경화성 담관염 환자를 대상으로 'HK-660S'의 12주 투약의 효과를 위약과 비교했다. 임상의 주요 지표인 혈중 ALP(Alkaline Phosphatase) 변화량 기준 21명의 FAS(Full Analysis Set) 에서는 위약 대비 2배 이상 감소했다. 16명의 PPS(Per Protocol Set)에서는 위약 대비 3배 이상 감소하는 등 유효성 측면에서 큰 차이를 보였다. 

MRCP(자기공명 담췌관 조영술)를 이용한 PSC 중증도 개선 평가와 관련해 위약군은 개선된 환자가 없었던 반면, 'HK-660S' 투여군에서는 각각 13%(FAS 15명 중 2명) 및 9%(PPS 11명 중 1명)의 개선 효과를 보였다. 12주의 짧은 투여기간만으로도 질환의 개선을 나타낸 의미 있는 결과를 얻었다.

안전성 평가를 시행한 총 23명의 이상반응(TEAEs; Treatment Emergent Adverse Events)은 위약군에서 42.9%(3/7), HK-660S군에서 62.5%(10/16)를 보였다. 약물이상반응(ADRs; Adverse Drug Reactions)은 HK-660S군에서 18.7%(3/16)이었으나 모두 경증내지 중등증이었다. 중대한 약물이상반응은 보고되지 않았다.

회사의 CMO 및 CTO로 이번 임상연구를 주도한 권기량 사장(충남대학교 의과대학 교수, MD, Ph.D.)은 "미토콘드리아 기능이상을 보이는 PSC 환자를 대상으로 12주의 비교적 짧은 투여기간으로도 ALP 수치가 크게 감소하고, 영상평가에 의해 PSC 중증도 및 담관협착의 개선을 보인 환자가 생겼다는 것은 'HK-660S'가 PSC 치료제로서의 가능성을 충분하게 보여준 결과"라고 말했다.

큐롬바이오사이언스는 'HK-660S'에 대해 이미 식품의약품안전처 및 미국 FDA로부터 원발성 경화성 담관염에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 이번 임상 결과를 가지고 지난 11월부터 바이오유럽 행사에 참가하여 다수의 회사와 파트너링 미팅을 진행하고 라이선싱 아웃을 위한 협상에 돌입했다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 "회사의 핵심 파이프라인인 'HK-660S'의 원발성 경화성 담관염에 대한 POC 확인을 통해 자신감을 얻었다"며 "향후 PSC의 확증임상과 함께 유사질환인 원발성 담즙성 담관염, 담즙정체성 간질환 등 염증 및 섬유화와 관련된 거대시장의 적응증 확대도 병행하여 지속적으로 희귀질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 되는 치료제로 개발하기 위해 최선의 노력을 기울이겠다"고 말했다.