헬릭스미스 ‘엔젠시스(VM202)’, 샤르코마리투스병 국내 임상 1‧2a상 개시

최병옥 삼성서울병원 교수가 맡아 진행

[사진=헬릭스미스 제공]

헬릭스미스는 개발 중인 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1‧2a상이 시작된다고 20일 밝혔다.

앞서 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1·2a상 시험계획을 승인받은 바 있다. 최근에는 임상시험을 실시할 삼성서울병원에서 IRB(기관생명윤리위원회) 승인을 완료해 본격적인 임상이 시작될 예정이다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환으로, 희귀 질환 중에서는 가장 흔한 질환으로 알려져 있다. CMT 1A형은 PMP22 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로, 전체 CMT의 40%를 차지한다. 국내에서는 약 8000명, 전 세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제다. 이번 임상은 CMT1A 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성‧내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은 CMT 권위자로 알려진 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.

임상 1‧2a상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한다. 헬릭스미스는 VM202가 근육 조직 재생 및 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등의 작용을 해 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 예상하고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표이사는 “VM202 임상시험이 긍정적인 결과가 나와 환자들에게 희망을 줄 수 있길 바란다”고 말했다.