진원생명과학 자회사 VGXI, 희귀병 유전자 치료제 개발 파트너로 참여

아스파르틸글루코사민뇨 치료제 개발 프로젝트

[사진=진원생명과학]

진원생명과학이 DNA 백신 및 유전자치료제 전문 위탁개발생산 기업인 자회사 VGXI가 희귀병 유전자인 아스파르틸글루코사민뇨(Aspartylglucosaminuria·AGU) 치료제 개발 프로젝트에 파트너로 참여한다고 11일 밝혔다.

희귀병인 AGU는 상염색체 열성으로 유전되는 리소좀 축적 유전질환이다. 초기 징후로는 아동기 지적 장애, 언어발달 지연, 운동 기능 장애 등이 나타난다. 현재 승인된 치료법은 없다. 해당 질환자 중 남성은 25~35세, 여성은 30~40세의 평균 수명을 보인다.

이번 프로젝트는 기부와 환자 가족들의 기금 모집으로 수행되고 있다. VGXI는 이번 프로젝트의 성공적인 초기임상 진입을 위해 생산비용의 일부를 부담하기로 했고, 올해 3분기 생산에 착수할 예정이다.

박영근 진원생명과학 대표이사는 "VGXI는 유전자치료제의 원료인 플라스미드 생산에 대해 광범위한 경험을 가지고 있다"고 밝히며 "인생을 바꿀 수 있는 잠재적인 본 치료제의 임상연구를 위해, ‘레어 트레이트 호프 펀드’를 지원할 수 있게 되어 영광으로 생각한다"고 말했다.

이 프로젝트는 '레어 트레이트 호프 펀드(Rare Trait Hope Fund)'가 지원한다. 이 펀드는 2013년에 설립된 비영리 기관으로 AGU 완치와 치료제 개발을 위한 기금을 모집하고 지원하고 있다.