의정부 을지대병원, 4세대 표적항암제 '애시미닙' 국제 임상 3상 착수

'스페인 이어 세계 두 번째…김동욱 교수, 첫 진단된 만성골수병 백혈병 환자 대상 연구'

의정부 을지대병원 혈액종양내과 김동욱 교수 [사진=의정부 을지대병원]

의정부 을지대학교병원은 만성 골수성 백혈병 완치를 목표로 4세대 표적항암제 '애시미닙'의 국제 임상 3상 시험에 돌입했다고 24일 밝혔다.

아시아 최초이자 세계적으로 스페인에 이어 두 번째다.

을지대병원 혈액종양내과 김동욱 교수는 이날 처음 진단된 만성 골수병 백혈병 환자에 애시미닙을 투약하는 것을 시작으로 향후 5년간 환자를 대상으로 결과를 분석한다.

김 교수는 애시미닙의 3분의 2차 치료제의 안전성과 효과를 2019년 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 발표한 바 있다.

만성 골수병 백혈병은 '불치병'으로 불린다.

2001년 세계 최초로 이매티닙(글리벡)이 사용된 이후 다양한 표적항암제가 개발되면서 환자 생존 기간이 많이 증가했다.

하지만 일부 환자에서 내성이 발생하거나 급성기로 진행돼 10년 이상 생존율은 85% 정도인 것으로 알려져 왔다.

이 때문에 새로운 표적항암제 임상시험이나 동종 조혈모세포 이식 외에는 대안이 없는 것으로 알려졌다.

김 교수는 2014년부터 기존 1·2·3세대 표적항암제에 내성이나 부작용이 발생한 환자를 대상으로 애시미닙 임상 1·2상 연구에 참여해 60% 이상 환자에서 백혈병 유전자 감소 효과, 안전성을 입증한 바 있다.

애시미닙은 노바티스가 개발한 TKI(티로신 키나아제 저해제) 계열 4세대 표적항암제다.

암 단백질을 표적 공격하는 기전은 기존 1~3세대 표적항암제와 전혀 다른 형태다.

ATP 결합 부위를 차단하는 기존 표적항암제와 달리 BCR-ABL1 암 단백질의 미리스토일 부위에 결합, 내성 돌연변이의 상당수를 효과적으로 억제하는 것으로 알려져 왔다.

이런 연구 결과를 바탕으로 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 기존 표적항암제 치료에 실패한 환자를 대상으로 하는 2·3차 치료제로 승인을 받았다.

만성 골수성 백혈병은 적혈구 등 혈액세포를 만드는 조혈 줄기세포가 BCR-ABL1유전자 발생에 의해 비정상적인 혈액 세포를 폭발적으로 늘리는 과정에서 발생하는 질환이다.

병이 진행될수록 발열, 체중 감소, 골관절 통증, 출혈·감염 등의 증상이 심해진다. 

하지만 평생 표적항암제를 복용해야 하며, 10~15% 환자는 돌연변이로 표적항암제에 내성이 생기거나 급성기로 진행돼 6~9개월 이내에 사망하기도 한다.
 
김 교수는 "지금까지는 기존 표적항암제에 부작용, 내성이 발생한 환자를 대상으로 애시미닙의 효능과 안전성을 연구했다면 이번 연구는 처음 진단된 환자에게 적용해 완치를 목표로 한 걸음 더 가까이 다가가는 것"이라며 "4세대 표적항암제 초기 임상시험을 통해 만성 골수성 백혈병이 완치 가능한 질환이 되길 기대한다"고 말했다.