GC녹십자, 중증형 헌터증후군 치료제 '국내 희귀의약품' 지정

[사진=GC녹십자]

GC녹십자는 자사 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 식품의약품안전처 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.
 
앞서 러시아, 일본, 유럽 등에서 희귀의약품으로 지정된 데 이은 성과다.
 
이 제품은 머리에 삽입한 기기를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여한다. 이러한 치료법은 전 세계에서 유일하다. 이를 통해 중추신경 증상 개선 효과를 발생시킨다. 환자 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실‧심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상을 완화해준다.
 
전 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경 손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달한다. 그만큼 미충족 의료수요가 높다는 뜻이다.
 

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
 
한편, 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.